Naujas genų terapijos gelis - pirmasis patvirtintas retos ir skausmingos „drugelių ligos" gydymo būdas

Distrofinė epidermolizės bulozė (DEB) yra genetinė liga, dėl kurios oda linkusi į pūslių susidarymą ir lėtines, ilgai gyjančias, skausmingas žaizdas.

Žaizdos didina gyvybei pavojingų infekcijų, galūnių deformacijų ir odos vėžio, vadinamo plokščialąsteline karcinoma, riziką. 

Dėl genetinės mutacijos pacientai negali gaminti tam tikros rūšies kolageno odoje. Šis kolagenas paprastai pritvirtina skirtingus odos sluoksnius vieną prie kito ir taip neleidžia jiems trintis vieniems į kitus ir išsiveržti į pūsles.

Naujai patvirtinta genų terapija veikia perduodant veikiančias defektyvaus kolageno geno kopijas tiesiai į pacientų ląsteles.

Pati gydymo forma yra gelis, kuriame yra lūpų pūslelinės viruso (herpes simplex viruso 1 (HSV)) versija, modifikuota taip, kad negalėtų daugintis žmogaus ląstelėse ir turėtų dvi kolageno geno kopijas: COL7A1.

Šis vaistas gali itin pakeisti žmonių, kenčiančių nuo šios būklės, kasdienybę. 

Šaltinis: https://www.livescience.com