Sergančius cistine fibroze išgelbėtų vaistai, tačiau valdžia atsisako juos kompensuoti

Ja serga apie 88 tūkst. žmonių, daugiausia JAV, Europoje, Australijoje ir Kanadoje. Nors Lietuvoje ši liga yra labai reta, sergantiems pacientams naujausi vaistai, kurie padėtų gyventi visavertį gyvenimą, nekompensuojami.

Todėl pacientai, nusivylę ar pavargę, jaučiasi apleisti ir nereikalingi savo šalyje. Dėl šios priežasties dalis sergančiųjų emigruoja į kitas šalis arba ruošiasi tai daryti.

Šią savaitę bus mėginama į šią problemą atkreipti valdžios dėmesį – antradienį pacientų organizacijos rengs piketą prie Seimo dėl vaistų kompensavimo.

Liga genetiškai paveldima

Anot Lietuvos sveikatos mokslų universiteto (LSMU) Vaikų ligų klinikos docentės Valdonės Misevičienės, šią genetiškai paveldimą baltosios rasės ligą sukelia dvi CFTR geno mutacijos.

„Vaikas paveldi po vieną mutaciją iš abiejų tėvų, kurie yra tik vienos mutacijos nešiotojai, todėl yra sveiki. Nors vaikas jau gimsta turėdamas abi mutacijas, ligos požymiai gali pasireikšti ir vėliau. Tai priklauso nuo mutacijų bei daugelio kitų veiksnių“, – aiškino V. Misevičienė.

Anot pašnekovės, svarbiausia bet koks organizme gaminamas sergančiųjų sekretas yra tirštas. O tokiam sekretui sunku tekėti pro smulkiausius latakėlius, jis taip pat sunkiai šalinamas nuo bronchų ir kitų gleivinių sienelių.

Dėl šių priežasčių labiausiai pažeidžiami virškinimo bei kvėpavimo organai, nes čia gleives gaminančių ląstelių yra daugiausia. Dažnai nukenčia ir lytinių organų sistema ar bet kuri kita, susijusi su sekreto gamyba ir jo šalinimu.

O jei liga nėra tinkamai gydoma, pacientai greitai miršta nuo infekcijos, mitybos ir kvėpavimo funkcijos nepakankamumo bei kitų komplikacijų.

Ligos gydymas kompleksinis

Kaip sako ekspertė, bazinis cistinės fibrozės gydymas yra kompleksinis. Jis susideda iš dietos, papildytos didesnėmis kalorijomis, fermentų, antibiotikų ar kitų specialių vaistų, riebaluose tirpių ir kitų vitaminų. Taip pat sergantysis turi lankyti kineziterapiją ir atlikti specialius kvėpavimo takų valymo pratimus.

„Deja, visos šios priemonės yra nukreiptos tik į ligos komplikacijų profilaktiką ir gydymą. To neužtenka, norint sustabdyti jos progresavimą, užtikrinti pacientų geresnę gyvenimo kokybę bei ilgesnę gyvenimo trukmę“, – pridūrė V. Misevičienė.

Anot jos, CFTR moduliatoriai yra vienintelė vaistų grupė, kuri veikia patį ligos mechanizmą. Per daugiau nei dešimt metų sukurtos net kelios šiai grupei priklausančios vaistų formulės, dėl kurių jau galima gydyti apie 80 proc. cistine fibroze sergančių pacientų, tarp jų ir pačius mažiausiuosius.

„Nauji inovatyvūs vaistai įtraukti į visas tarptautines šios ligos gydymo rekomendacijas, nes jų efektyvumas moksliškai pagrįstas ir įrodytas praktikoje. Atsiradus tokiam gydymui, pacientų gyvenimo kokybė labai pagerėjo, o prognozuojama gyvenimo trukmė artėja prie sveikų žmonių prognozuojamos gyvenimo trukmės. Pacientai mokosi, dirba, kuria šeimas ir pagaliau turi realias galimybes kontroliuoti ligą“, – pasakojo ekspertė.

Kodėl CFTR moduliatoriai tokie svarbūs?

Iki 2012 m., kol nebuvo atrasti CFTR moduliatoriai, cistinė fibrozė buvo gydoma tik bazine terapija, kuri padeda kontroliuoti simptomus. Tačiau norint sustabdyti ligos progresavimą to nepakanka, sako LSMU Vaikų ligų klinikos docentė.

„Jei pacientai glaudžiai bendradarbiauja su gydančiais gydytojais specializuotuose retų ligų centruose, esančiuose LSMUL Kauno klinikose ar VU Santaros klinikose, ir laikosi visų jiems paskirtų nurodymų, atitolinti komplikacijas galima, tačiau visiškai jų išvengti – ne.

Tam ir yra reikalingi CFTR moduliatoriai, t. y. ligos mechanizmą veikiantys vaistai, kurie Lietuvoje dėl didelių kaštų iki šiol nekompensuojami net sunkiausiems ligoniams, kuriuos vis dar būtų galima išgelbėti“, – aiškino V. Misevičienė.

Vaistai šalyje nekompensuojami

Pasaulyje gydymas CFTR moduliatoriais jau kompensuojamas daugiau nei 39 pasaulio šalyse, tarp jų yra ir Latvija. Tačiau Lietuva vis dar laukia savo eilės. Nors problemą bandyta spręsti įvairiais būdais, tiek pacientai, tiek gydytojai sako, kad valdžios atstovai jų nesiklauso.

Be atgarsio liko daugybė raštų ir kreipimųsi į Seimą, Sveikatos apsaugos ministeriją ir prezidentą. Nereaguojama į 30 tūkst. parašų, palaikančių Lietuvos cistinės fibrozės asociacijos prašymą kompensuoti inovatyvų gydymą cistine fibroze sergantiems pacientams bei suteikti jiems šansą oriai gyventi mūsų šalyje.

Taip pat neatsižvelgta ir į Baltijos šalių deklaraciją, priimtą gydytojų specialistų pirmosios Baltijos šalių cistinės fibrozės konferencijos metu, dėl inovatyvaus gydymo prieinamumo Lietuvoje ir kitose Baltijos šalyse.

„Atrodė, kad šių metų liepos 27-ąją Vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių kompensavimo komisijos posėdžio metu priėmus politinį sprendimą, pritariantį šių vaistų kompensavimui, pagaliau ledai pajudės. Deja, lėšų iki šiol neskiriama net tiems, kurie gydymą jau pradėjo savo ir labdaros fondų lėšomis“, – nusivylimo neslėpė V. Misevičienė.