Siekį gyventi temdo nežinomybė dėl vaistų

Laikas tesėti pažadus

„Bangos“ korespondentei namų duris pravėrusi R. Šliuožaitė pasakojo, kad 6-ojo tipo mukopolisacharidoze (MPS) sergančios dukters būklė pradėjo blogėti pernai kovą-balandį. „Sunkiausia, kai žinai, kad vaistas yra, tačiau jo neturi ir esi priverstas žiūrėti į nykstantį vaiką“, – skaudžiais išgyvenimais dalijosi pašnekovė. Tada, kai Marijos būklė buvo itin prasta, pagalbos ranką R. Šliuožaitei ištiesė JAV kompanija „BioMarin“, sutikusi nemokamai skirti gydymą pusei metų. Tuometė LR sveikatos apsaugos viceministrė Nora Ribokienė viešosiose informavimo priemonėse informavo, jei Marijos gydymas parodys, kad vaisto efektas yra, ministerija pasirengusi užtikrinti tęstinį gydymą. Dabar, anot gargždiškės, atėjo laikas atsakyti už duotus pažadus.

Pašnekovė prisiminė, kad dar vasarą, kai buvo susitikusi akis į akį su tuomečiu sveikatos apsaugos ministru Raimondu Šukiu ir Ligonių kasos atstovais, ji domėjosi, kaip vyks Marijos būklės vertinimas, kokie bus kriterijai, tačiau tikslaus atsakymo nesulaukė. Esą įvertins medikai, ir viskas. „Mano žiniomis, vienintelis pasaulyje žinomas rodiklis ligai nustatyti yra GAG-ų (mukopolisacharidų) koncentracija šlapime. Tikslūs yra ir kraujo mėginiai, tačiau jų tyrimas atliekamas berods nuo 2006 m., tad labai naujas“, – dėstė R. Šliuožaitė.

Pagerėjimas akivaizdus

Praėjus pusmečiui po Marijos gydymo, pasak R. Šliuožaitės, įvyko medikų konsiliumas. „Prie išvadų yra prisegtas GAG-ų grafikas. Jų koncentracija šlapime mažėja, kitaip ir negali būti, juk vaistas veikia. Medikai linkę tęsti gydymą, nes jiems nepakanka kol kas turimų duomenų. Tačiau yra aprašyta, kad Marijos būklė – gerėjanti“, – dėstė pašnekovė.

Anot jos, JAV kompanijos „BioMarin“ dėka vaistas „Naglazyme“ Marijai buvo pradėtas duoti birželį, būklė pradėjo gerėti rugsėjo pabaigoje. Iš pradžių ji atsigaudavo 2–3 valandoms, o vėliau vis ilgiau išlikdavo gyvybinga. „Prieš Kūčias grįžome į Gargždus. Paskutiniuosius porą mėnesių jos savijauta gerėja sulig kiekviena diena“, – pasakojo mama. Dabar mergaitė sparčiai vejasi bendraklasius, į namus atvykstančios pedagogės džiaugiasi, kad Marijos protas guvus kaip ir anksčiau. „Kol gulėjome ligoninėje, perskaičiau krūvas knygų, pasirodo, Marija beveik viską atsimena. Net tais momentais, kai atrodydavo, jog ji guli ir nieko nesupranta, mergaitė mąstė. Dabar ji jau pati atsistoja ir iš neįgaliojo vežimėlio. Žinoma, dar reikia daug mankštintis, taip pat masažų – viskas savo laiku. Tačiau pagerėjimas yra akivaizdus, tad būtina tęsti gydymą vaistais“, – įsitikinusi Marijos mama.

Būtina derėtis

Nors JAV kompanija iš pradžių žadėjo skirti gydymą tik pusmečiui, ir toliau geranoriškai finansuoja Marijos gydymą, mat laukiama, kol išsispręs vaisto kompensavimo klausimas Lietuvoje. R. Šliuožaitės nuomone, jei atitinkamai ligai yra sukurtas ir registruotas vaistas, jis turi būti prieinamas: „Jei kaina per didelė, tai kiekviena valstybė turi teisę derėtis. Svarbu kviesti farmacininkus deryboms. Į Lietuvą buvo atvykęs „BioMarin“ atstovas, kuris pasakė, kad vaisto kaina prie derybų stalo gali mažėti trečdaliu. Gamintojas yra pasiruošęs kompromisams.“ Paklausta, kokia yra vaisto kaina rinkoje, atsakė: „20 kg žmogui išeitų 1 mln. Lt metams. Tačiau ši suma gali keliskart mažėti minėtų derybų metu. Tik nesuprantama, kodėl valstybė jas vis vilkina.“

R. Šliuožaitė yra MPS ir kitų genetinių metabolinių ligų asociacijos pirmininkė, tad kovoja už visų mukopolisacharidoze sergančių asmenų teises. Lietuvoje tokių yra 9.

KOMENTARAI

LR sveikatos apsaugos ministro patarėja Nora RIBOKIENĖ: „Lietuvoje „BioMarin“ kompanija išties vienam pacientui skyrė gydymą „Naglazyme“ vaistais. Buvo numatyta, kad reikės pusės metų įsitikinti vaisto efektyvumu. Ministerija paklausė gydytojų, gydymo įstaigos, kurioje buvo gydomas pacientas šiuo vaistu, apie rezultatą. Gavome konsiliumo išvadą, kad šešių mėnesių nepakako įsitikinti vaisto efektyvumu ir tas laikotarpis pratęstas dar 4 mėnesiams.

Kompanija „BioMarin“ buvo susitikusi su ministerijos darbuotojais 2012 m. rugpjūčio mėnesį, bet tik šių metų 2013 metų sausio mėnesį pateikė bylą dėl „Naglazyme“ kompensavimo. Dabar vertinama byla apie šį vaistą kompensavimo aspektais. Kai institucijos pateiks vertinimą, tada teiks svarstyti komisijai.

Kitaip tariant yra du keliai. Individualaus asmens gydymo pratęsimo, tačiau medikai kol kas nepatvirtino, kad „Naglazyme“ davė efektą. O kitas – sisteminis kompensavimas, kuris šiuo metu yra vertinimo stadijoje.“

LR Seimo narė Agnė BILOTAITĖ: „Sveikatos apsaugos ministerijos pozicija tikrai stebina. Žmonės, kuriems gyvybiškai reikia brangių vaistų, nemato ministerijos pastangų padėti, bent paieškoti visoms pusėms priimtino sprendimo. Svarstant vaistų kompensavimo sergantiems vaikams klausimą neabejotinai turi būti teikiamas prioritetas. Manau, papildomų lėšų būtų galima rasti atidžiai peržiūrėjus kompensuojamųjų medikamentų sąrašus. Galbūt galima sumažinti sąrašą medikamentų, kurie kompensuojami ne tokioms sunkioms ligoms gydyti? Manau, kad paieškojus išeitį tikrai galima rasti, tikiuosi, kad naujasis sveikatos apsaugos ministras imsis ryžtingų žingsnių.“

Gargždų „Minijos“ progimnazijos pradinių klasių mokytoja Dalia GRIGAITIENĖ: „Jei Marija ir toliau taip sparčiai mokysis, ne jai, bet bendraamžiams teks vytis. Kai pirmąkart po metų pertraukos susitikau su Marija, ji maloniai nustebino savo guviu protu, visapusišku išprusimu. Ji labai daug skaito ir pasirenka literatūrą, kuri skirta daug vyresniems. Testus, kuriuos klasėje mokiniai sprendžia 45 min., Marija atlieka per 15 min. ir be klaidų. Tai labai protingas vaikas. Neseniai ji padarė staigmeną – manęs pasitikti atžingsniavo savo kojomis.“

Agnė ADOMAITĖ