Genų redagavimas, ŽIV vakcina, kamieninės ląstelės ir dar daugiau: klinikiniai tyrimai, kurie 2024 metais atvers naują puslapį medicinoje

Lietuvos biotechnologijų įmonės „Memel Biotech” atstovės Agnės Vaitkevičienės teigimu, mokslininkai ir visa medicinos bendruomenė susitelkusi laukia biotechnologijų pramonei reikšmingų 2024 metų. Šiais metais didelis dėmesys bus skiriamas gyvybiškai svarbiems klinikiniams moksliniams tyrimams ir pažangiausioms technologijoms, kurios galėtų iš naujo apibrėžti ligų ir jų būklių, kurių gydymo galimybės yra ribotos arba jų iš viso nėra, priežiūrą. Didelio proveržio tikimasi kovoje su Parkinsono, ŽIV, paveldimomis bei onkologinėmis ligomis.

Naujausi tyrimai taikant CRISPR terapiją

Prognozuojama, kad 2024 m. genų redagavimas kovoje su sunkiomis paveldimomis ligomis atves šiuolaikinės medicinos pasaulį į naują laikotarpį, kuriame ligas bus galima gydyti tiesiogiai redaguojant žmogaus genetinį kodą.

„Šiuo metu pagrindinė genų redagavimo priemonė yra CRISPR, molekulinės žirklės, kurių atradimas 2020 metais buvo apdovanotas Nobelio premija. Šio įrankio pritaikymas itin aktyviai tiriamas ir jau atnešė didelių pokyčių vaistų gamyboje. Mokslininkai, taikydami genų redagavimo technologiją, ieško inovatyviausių gydymo būdų nuo sunkiausių ir iki šiol nepagydomų bei mirtinų ligų“, – sako A.Vaitkevičienė.

Anot jos, vienos iš laukiamų tyrimų išvadų yra CRISPR technologijos pritaikymas, gydant mirtiną transtiretino širdies amiloidozės ligą, kuriai būdingas netirpaus mutavusio baltymo, amiloido, susikaupimas audiniuose ir dėl to išsivystantis įvairių organų pažeidimas bei jų funkcijų sutrikimas. Iki šiol dauguma susidūrusių su šia liga išgyvena vos nuo 2 iki 15 metų. 2021 metais jau buvo ištirta, kad sergantiesiems taikant mažesnio kiekio geno redagavimo gydymo būdą mutavusio baltymo kiekis sumažėjo 52-87 proc. ir iki šiol nebuvo pastebėta didelių šalutinių poveikių.

„Šį gydymo būdą jau pripažino JAV maisto ir vaistų administracija (FDA), priskirdama retųjų vaistų kategorijai. Šiais metais tikimasi išvadų iš klinikinių tyrimų, kuomet pacientams buvo suleista ir didesnė vaisto kiekio dozė. Šis gydymo būdas yra laikomas pirmąja CRISPR terapija, kuri skiriama sistemiškai, siekiant redaguoti ligą sukeliantį geną žmogaus organizme“, – laukiančiomis naujienomis dalinasi biotechnologė. 

Jos teigimu, šiais metais turėtų paaiškėti ir naujausi tyrimų duomenys, kuomet CRISPR terapija pritaikoma kovojant su cholesterolio kiekiu organizme bei geno mutacijomis.

Postūmis Parkinsono ligos gydyme

A.Vaitkevičienė taip pat dalinasi, kad šiais metais biotechnologijų pasaulyje įvyks dar vienas svarbus įvykis. Kamieninės ląstelės, kurios pakeis smegenų neuronus, bus pradėtos naudoti gydant Parkinsono ligą.

Nors daugumoje Parkinsono ligos klinikinių tyrimų pacientai tiriami su pažengusia ligos stadija, naujajame STEM-PD tyrime laikomasi kitokio požiūrio – daugiausia dėmesio skiriama ankstyvosioms ligos stadijoms, o kamieninės ląstelės gaminamos iš paties paciento odos ar kraujo ląstelių.

„Manoma, kad jos pakeis smegenų neuronus, kurių netenkama dėl ligos. 2023 m. vasarį mokslininkai pradėjo dirbti su 50-75 metų amžiaus pacientais, sergančiais vidutinio sunkumo Parkinsono liga. Pirmuosius preliminarius rezultatus turėsime 2024 m. pabaigoje“, – teigia biotechnologė.

ŽIV vakcina – laukiama naujausių tyrimų

Mokslininkai pristatys ir naujausią vakcinos nuo ŽIV infekcijos versiją – VIR-1388. Besimokant iš ankstesnių tyrimų, šia vakcina siekiama sustiprinti žmogaus organizmo imuninį atsaką, stiprinant T ląsteles, kas užkirstų kelią užsikrėsti ŽIV. Jau kuris laikas bandoma sukurti vakciną prieš ŽIV virusą, tad šis bandymas sulaukė didelio dėmesio iš mokslo  bendruomenės, šiais metais laukiama pirmųjų klinikinių tyrimų rezultatų.

Pasak A. Vaitkevičienės, ši vakcina netrukus bus išbandyta ir su daugiau pacientų, o jų stebėjimas vyks trejus metus, kadangi tai reikalauja didelių resursų, o pats tyrimas kelia nemenkus iššūkius.

„ŽIV, kuris gali mutuoti ir slėptis nuo imuninės sistemos, yra labai įvairus, todėl veiksmingos vakcinos sukūrimas yra sudėtingas procesas, reikalaujantis mokslo bendruomenės laiko ir pastangų. Nors VIR-1388 kol kas yra I tyrimo stadijoje, jis jau sulaukė svarbaus finansavimo ir paramos iš mokslo bendruomenės“, – dėsto „Memel Biotech“ atstovė.

Dar didesnės pastangos kovoje su vėžiu

Anot A. Vaitkevičienės, šiais metais ne tik biotechnologai sutelks milžiniškas mokslo pastangas kovai su vėžiu, bet ir investuotojai.

Remiantis 2023 m. tarptautinės sveikatos rinkos duomenų tyrimo kompanijos „IQVIA“ atlikta užsakomųjų tyrimų analize, onkologinių tyrimų pradžia buvo labai paklausi tarp investuotojų, o pasaulinės išlaidos vaistams nuo vėžio per pastaruosius penkerius metus kasmet vidutiniškai didėjo 5 proc., tad tikimasi, kad ši tendencija išliks ir artimiausiais metais.

„Moksliniai tyrimai, į kuriuos atkreiptas ypatingas dėmesys, labai dažnai yra susiję su kova prieš onkologines ligas. Šiandien kuriami inovatyvūs vaistai, gydymo būdai bei didžiulės mokslininkų pastangos suteikia vilties, kad dauguma vėžio formų artimoje ateityje bus lengvai gydomos ar bent jau anksti nustatomos, sulėtinant jų progresą“, – sako A. Vaitkevičienė ir priduria, kad taip pat bus daroma tolesnė pažanga kietųjų navikų srityje, kai paciento T ląstelės genetiškai manipuliuojamos kovojant su vėžiu.

A.Vaitkevičienė įsitikinusi, kad 2024 metai biotechnologijų pramonei bus vieni svarbiausių, nes paaiškės ne tik kai kurių minėtų pradėtų tyrimų rezultatai, bet ir bus sulaukta didesnio investuotojų dėmesio naujiems tyrimams inicijuoti ar esamiems tęsti.

„Stebint dabartines tendencijas, vertinant tyrimų kryptis ir spartų pažangių technologijų diegimą įvairiose perspektyviose srityse, o ypač gyvybiškai svarbioje biotechnologijų – galima tikėtis didelio progreso medicinoje. Juo labiau, kad tai investuotojams patraukli sritis ir kurios svarbą daugelis įvertino dar ir pandemijos laikotarpiu kovoje su koronavirusu“, – tvirtina „Memel Biotech” atstovė.